儿童用药保障机制时隔12年再升级

　　5月7日，国家卫健委等八部门联合发布《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》(以下简称《实施意见》)，对2014年原国家卫生计生委等六部门联合印发的《关于保障儿童用药的若干意见》进行了修订。从研发、审评、生产、配备、支付到使用，《实施意见》提出16条具体措施，全面覆盖儿童用药全环节。此次发布的《实施意见》是国家层面时隔12年对儿童用药保障体系的进一步完善。

核心看点

　　在完善儿童用药研发创新机制方面，《实施意见》明确聚焦儿童重大疾病和用药负担，满足临床急需，引导协同研发，填补用药空白。创新药物研发国家科技重大专项支持儿童高发疾病的创新品种、多联疫苗、儿童用药(限药品说明书中有明确儿童适应症和儿童用法用量的药品)适宜剂型的研发。鼓励开展儿童用药监管所需的新工具、新方法、新标准研究，鼓励儿童罕见病及儿童重大疾病防治研究。

　　同时，在药品审评审批环节，《实施意见》提出加强审评审批全过程充分沟通交流，对儿童专用创新药早期介入、研审联动，允许滚动提交资料。对鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录中的药品，相关部门予以优先审评审批，优先纳入国家基本药物目录和创新药物研发国家科技重大专项，按程序纳入国家医保药品目录等。

　　此外，儿童用药临床研发模式同步丰富。《实施意见》鼓励支持国家医学中心、国家区域医疗中心和国家临床医学研究中心等儿科研究型病房建设。探索组织建立全国儿童临床试验协作网和跨机构伦理审查机制。推动将已有中国成人数据的药品安全外推至中国儿科人群。

　　针对儿童用药的临床应用，《实施意见》作出了进一步的完善。明确提出支持符合条件的儿科相关医疗机构、行业学(协)会等按规定提出增加和补充完善说明书中儿童适应症、用法用量等重要信息。此外，国家卫生健康委将牵头制定儿童用药临床应用指导原则，修订中国国家处方集(儿童版)等，探索适时制定国家儿童基本药物目录。

事件进展

　　有了药、有了好药，如何让患者用得上、用得起、用得好也至关重要。针对儿童用药数量少、剂型缺、规格少的长期痛点，《实施意见》从使用、监测、保障、支付等环节打出“组合拳”。

　　针对儿童用药没有合适剂型这一“老大难”问题，《实施意见》提出充分发挥医疗机构儿科制剂在满足临床用药需求、弥补药品短缺方面的作用，支持医疗机构儿科制剂在医联体等医疗机构间依法调剂使用，积累儿童人群临床用药经验。临床确有需要的儿童用药品种，市场上没有供应或者没有供儿童使用的剂型、规格的，制定儿童常用医疗机构制剂清单，支持医疗机构配制、使用。

　　在加强短缺药品监测和保障供应方面，《实施意见》支持小品种药(短缺药)集中生产基地的定点生产品种纳入更多儿童用药。丰富中央和地方两级储备中的儿童用药。季节性传染病流行高发期间加强抗病毒、解热镇痛等儿童常用药品供应保障。此外，持续做好临时进口工作，保障罕见病、重大疾病等特殊人群用药。

延伸观察

　　在支付保障上，《实施意见》也持续加码，提出推进医保支付方式改革，动态调整完善病种分组方案，在确定分组、系数等要素时适当向儿童倾斜。加强数据支撑，支持商业健康保险开发儿童保险保障产品，鼓励将创新药、罕见病用药纳入保障范围。在国家组织药品集中带量采购中，分组采购儿童专用药与成人用药。同时，优化差比价规则，激励儿童适宜剂型、规格的供应。

　　此外，《实施意见》还对创新儿童中医药研发机制、强化质量监管、加强知识产权保护、加大儿科药学服务供给和加强儿童用药宣传等方面提出明确要求，全方位保障儿童用药需求，加快构建儿童友好型用药服务体系。

　　北京中医药大学卫生健康法学教授、博士生导师邓勇指出，此次八部门联合出台的儿童用药新政，直击我国儿童用药长期存在的品种短缺、剂型单一、研发不足、供应不稳、使用不规范、负担偏高等突出问题，从研发、生产、供应、临床使用、医保保障等全链条出台系统性改革举措，对健全儿童用药保障体系、守护儿童健康具有重大现实意义和长远价值，切实提升了儿童用药可及性、安全性、适宜性和可负担性，为青少年儿童健康成长筑牢坚实的医药保障屏障。